2023-08-01 22:04:07 来源 : 微信公众号：智药局
近日，小核酸赛道又备受瞩目。
7月24日，Alnylam宣布与罗氏达成战略合作，开发和商业化Alnylam用于治疗高血压的RNAi治疗药物zilebesiran，首付款为3.1亿美元。
(相关资料图)
由于RNAi疗法独特的机制，这款药物在高血压能够做到“一针管半年”，切入慢性病赛道，无疑让小核酸药物成为新风口。
中国小核酸赛道初创公司已有27家，无论是成立时间或是融资，都出现了"断层“的情况。
01 长三角是重点
据智药局统计，中国小核酸药物初创公司为27家，分布极为不均匀，主要集中在长三角和珠三角地区，北京、青岛、成都等地也有分布。
主要原因是长三角地区生物医药产业发达，对于前沿生物技术的扶持力度较大，且相关产业聚集效应明显。
其中上海最为突出，吸引10家企业落地，其产业链布局也较为完善。
2022年7月，上海核酸产业园开工建立，*入驻企业为兆维生物。兆维生物是全球*的寡核苷酸和基因单体生产企业，公司计划投25亿元建设小核酸药物研发生产基地，布局下游。
除此之外，斯微生物、君实生物也都建立了小核酸药物研发平台。
上海的创新环境和人才对企业有很大优势，两家成立于美国的小核酸研发公司回国均选择了上海落户。
核酸产业另一个高地为苏州，已经超过6家小核酸公司入驻。苏州在生物医药的投入巨大，也颇具前瞻性的将行业头部圣诺医药、上游服务公司吉玛基因收入囊中。
苏州昆山也早就喊出了“做核酸，到昆山”的口号。2007年，昆山政府引进了北京大学梁子才教授创办的瑞博生物，成为小核酸及生物产业园的火种。
如今，昆山小核酸产业园已成为亚洲*的小核酸药物研发基地，汇聚了全国80%的小核酸服务及科研试剂供应和90%的小核酸原料和药物。
小核酸领域在全球都处于非常前沿领域，全球*RNAi疗法于2018年上市，ASO药物已有9款获批上市。
在创业人才背景方面，中国小核酸创新药企需要建设药物研发平台以及底层递送技术，因此对于高端人才的需求较大。
目前绝大多数公司源自高校成果转化or海外归国科学家创办，例如从Arrowhead Pharmaceuticals、Alnylam、安进、吉利德等明星企业。
相较于ASO（反义寡核苷酸），RNA干扰（RNAi）的技术路线显然更加受到市场青睐，绝大多数公司选择布局该技术。RNAi的作用时间更持久，安全性也更高。
02 具体布局
从成立时间上看，我国小核酸药企的成立时间跨度较大，最早一批公司可以追溯到2007年，例如圣诺医药和瑞博生物。
从2017年开始，陆续有新一批小核酸初创企业成立，并在2021年达到*。
原因是2004年*RNAi药物Bevasiranib进入临床，大药企和风投机构开始涌向该领域，但由于免疫原性和递送系统，小核酸领域开始进入低潮期。
直至LNP、GalNac递送系统和化学修饰等技术出现，小核酸药物领域于2016年后再次迎来蓬勃发展，行业进入收获期。
2021，年小核酸药物全球市场规模达到32.5亿美元，年复合增长率高达217.9%。也让众多创业者和投资人看到了该领域的巨大潜力，创业热潮达到了顶峰。
图：中金公司
和成立时间相似，中国小核酸初创企业的融资进程也出现“断层”现象，即较早成立的一批企业已经融到了D轮甚至E轮，例如圣诺医药已经上市。
但另一边，自2017—2022年一批的创新企业中，绝大多数最新融资还集中在天使轮和Pre-A轮，暂时没有中期融资的公司（B轮及C轮），与企业成立时间分布相符合。
行业处于发展早期，绝大多数企业还处于平台搭建及验证、早期药物研发阶段，部分公司已经有药物申报进入临床。
03 展望未来
由于能够靶向小分子和抗体难以作用的靶点，核酸药物被给予厚望，成为成为除抗体和小分子之外的第三大类型药物。
小核酸药物具有研发周期短、效果持久、研发成功率高、不易产生耐药性和治疗领域广等优点。
目前，全球共有14款小核酸药物获批上市（早期3款药物已退市），包括9款ASO药物、4款siRNA药物和1款核酸适配体。
更重要的是，与以往以罕见病为主不同，进入慢性病领域的小核酸药物未来将拥有更大的开发潜力，帮助提高慢性患者的药物依从性，弥补当下重磅药物不足的问题。
尽管面临递送等各种问题，但其未来的巨大想象力，值得市场的青睐。
参考链接：
看昆山小核酸撬动大产业，如何变成亚洲*研究基地
中金：核酸药物，时代已至
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